CRISPR / Cas9基因编辑的基因组损伤高于思想

网络整理 2019-04-09 14:03

以前的研究没有在基因组编辑方针位点的DNA中显示出来自CRISPR / Cas9的很多无法预见的突变。为了进一步研究这一点,研究人员在小鼠和人类细胞中举办了一项全面的系统研究,发明CRISPR / Cas9常常引起遍及的突变,但离方针位点的间隔更远。

研究人员发明,很多细胞具有较大的遗传重排,如DNA缺失和插入。这些大概导致重要的基因被打开或封锁,这大概对CRISPR / Cas9在治疗中的利用具有重大意义。另外,这些变革中的一些与尺度基因分型要领所见的方针位点相距太远。

这项事情对CRISPR / Cas9如安在治疗上的应用发生影响,并大概从头引发研究人员寻找基因编辑的尺度CRISPR / Cas9要领替代品的乐趣。

CRISPR / Cas9基因编辑的基因组损伤高于思想

Wellcome Sanger研究所的科学家发明,CRISPR / Cas9基因编辑可以在细胞中引起比以前认为更大的遗传损伤。这些功效为未来利用CRISPR / Cas9的基因治疗带来安详隐患,因为意外损伤大概导致某些细胞产生危险的变革。

来自Wellcome Sanger研究所的第一作者Michael Kosicki说:“我最初的尝试利用CRISPR / Cas9作为研究基因勾当的东西,但很明明产生了意想不到的工作。一旦我们意识到基因重排的水平,我们系统地研究它,研究差异的基因和差异的治疗相关细胞系,并表白CRISPR / Cas9效应是正确的。“

该研究本日(2018年7月16日)在“自然生物技能”杂志上报道,该研究还发明,用于检测DNA变革的尺度测试未能发明这种遗传损伤,而且任何潜在的基因疗法都需要审慎和详细测试。

CRISPR / Cas9是最新的基因组编辑东西之一。它可以通过在特定点切割并在该位置引入变革来改变细胞中DNA的部门。CRISPR / Cas9已经被遍及用于科学研究,也被认为是一种有前景的要领,可觉得HIV,癌症或镰状细胞病等疾病建设潜在的基因组编辑要领。此类治疗剂可以使引起疾病的基因失活,可能更正基因突变。可是,任何潜在的治疗都必需证明它们是安详的。

来自Wellcome Sanger研究所的相应作者Allan Bradley传授说:“这是对治疗相关细胞中CRISPR / Cas9编辑引起的意外事件的第一次系统评估,我们发明DNA的变革被严重低估了在此之前。重要的是,任何想要利用这种技能举办基因治疗的人都要审慎行事,而且很是仔细地查抄是否存在大概的有害影响。“

来自纽约Memorial Slone Kettering癌症中心的独立研究员Maria Jasin传授暗示:“这项研究是第一个评估CRISPR / Cas9切割位点发生的基因组损伤谱的研究。”今朝还不知道其他细胞系中的基因组位点是否会以同样的方法受到影响,本研究表白,在临床上利用CRISPR / Cas9之前,还需要进一步的研究和特异性检测。

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