宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州开拓AAV基因治疗最佳疾病的权利

网络整理 2019-04-13 13:04

按照最新协议,Ophthotech同意“与贸易上公道的尽力”告竣与许可方商定的成长打算,目标是至少在美国和两个未定名的“主要”欧洲国度开拓和贸易化许可产物。

今朝没有FDA或EMA核准的疗法治疗最佳疾病,其患者在其黄斑区域形成蛋黄样卵黄样病变,跟着时间推移导致黄斑萎缩和中央视力永久丧失。据Ophthotech预计,美国和欧洲五大市场约有10,000人患有最佳疾病。

Ophthotech行使了它在2018年10月与宾夕法尼亚大学(宾夕法尼亚大学)和佛罗里达大学签署的第二系列协议后得到的选项。独家选择协议答允Ophthotech与Penn和UFRF举办会谈,以得到针对Best疾病的新型AAV血清型2基因治疗产物候选者的许可,该疾病是由BEST1基因突变引起的孤儿遗传性退行性视网膜疾病。

Ophthotech已得到独家全球权利,开拓宾夕法尼亚大学(宾夕法尼亚大学)最佳疾病和其他bestrophinopathies的新型腺相关病毒(AAV)基因治疗候选人,包罗其佩雷尔曼医学院和兽医学院,以及大学佛罗里达研究基金会(UFRF)。

'贸易上公道的尽力'

Ophthotech暗示,按照今朝的时间表并接管禁锢审查,估量将在2021年上半年启动针对最佳疾病候选人的I / II期临床试验。

Ophthotech于6月与宾夕法尼亚大学和UFRF首次相助,得到开拓和贸易化新型AAV基因治疗产物候选物的权利,用于治疗视紫红质介导的常染色体显性视网膜色素变性(RHO-adRP)。该公司暗示,估量将于2020年启动RHO-adRP I / II期临床试验。

与Ophthotech相关的高达4800万美元,实现了一个许可产物的贸易销售里程碑。

假如Ophthotech针对差异的许可产物实现这些沟通的里程碑,则高达960万美元。

Ophthotech还同意代表许可人向Penn付出用度:

假如Ophthotech为另一种产物实现雷同的里程碑,则高达310万美元。

其时,Ophthotech引用了宾夕法尼亚大学和佛罗里达大学的观念性观念验证研究,这些研究在犬类最佳疾病模子中显示了有但愿的功效。

该研究颁发在“美国国度科学院院刊”(PNAS)上,“ BEST1基因疗法更正了由光照射调制的视网膜扩散微疏散 ” 。

Ophthotech还同意向Penn和UFRF送还与许可专利权相关的专利审查和维护的用度和开支。

另外,Ophthotech还同意代表许可人向Penn付出年度许可证维护费,该用度低至两千美元,直到首次贸易销售许可产物为止; 按照Ophthotech与Penn或UFRF签订的研究协议所发生的美国专利,以及向Ophthotech独家授权的美国专利,可得到数千美元的一次性专利授权费。

2018年3月,一项观念验证研究颁发,显示AAV-BEST1基因治疗产物候选者规复了自然产生的犬病模子中光感觉器和视网膜色素上皮(RPE)细胞之间的剖解布局,具有与人类差异的表型相似性bestrophinopathies。

Ophthotech同意代表许可人向Penn付出20万美元的预付“刊行费”,并向UFRF付出约18,000美元的应计专利申请用度。

宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州开拓AAV基因治疗最佳疾病的权利

Ophthotech暗示,自10月协议以来,它一直赞助宾夕法尼亚大学的研究,由宾夕法尼亚大学创新中心(PCI)敦促,对最佳疾病举办临床前和自然汗青研究,并开展IND支持勾当。

Ophthotech在禁锢文件中暗示,Penn及其医学院和UFRF的独家全球许可协议代价大概高出7660万美元。

与实现一个许可产物的临床,营销核准和报销核准里程碑相关的高达1570万美元。

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